“精準醫療”是近年來非常熱門的一種醫學概念，也是目前癌癥治療的核心思想。隨著醫學水平不斷發展與提升，以靶向治療為代表的精準治療手段得到了多方面的應用。拿典型的晚期非小細胞肺癌治療來說，2015年，針對非小細胞肺癌靶向藥的運用僅有針對EGFR、ALK等基因突變的，且屈指可數。值得欣喜的是，2020年我們對非小細胞肺癌的治療方面又取得了新的重要突破。
非小細胞肺癌靶向藥的研發，與患者獨有的臨床和分子分型有密不可分的關系。針對非小細胞癌，分子亞型除了我們常見的EGFR、ALK、KRAS等驅動突變外，罕見突變如RET、ROS1、Her2、NTRK、BRAF等一系列全新靶點也逐漸被發現。這些基因突變新類型的發現，促使多個新型靶向藥物研發成功，也讓不同亞型的非小細胞肺癌有了完全不同療效的治療方法。例如針對RET突變的Blu-667（普拉替尼），針對NTRK融合突變的拉羅替尼等等。
眾多新型非小細胞肺癌靶向藥物的出現，讓患者真正看到了病情長期控制的希望。然而在實際的治療中，中國大陸的患者們往往不得不面對一種尷尬情況：中國新藥上市的時間相較于歐美地區有所滯后。這是由于中國特殊的藥物審批制度造成的，雖然近幾年我們對于抗癌新藥的審批速度已經有了較大的改善，但仍未徹底解決抗癌新藥中外時間差的問題。
抗癌新藥就在眼前，卻因為它在中國尚未上市而不可使用，這是近十年來困擾我們患者“老大難”的問題。
一、“救命”的抗癌新藥落地中國，博鰲超級醫院為進口藥物打開中國通道！
最近，一條關于抗癌新藥在中國“落地”的新聞，打破了這個難解的問題：2020年9月30日，用于治療RET融合陽性轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成年患者的全球創新產品普拉替尼（英文名Pralsetinib，臨床試驗代號Blu-667）正式引入博鰲樂城國際醫療旅游先行區博鰲超級醫院。這是該藥物在美國之外僅有的落地市場，9月初剛剛獲得美國FDA批準，普拉替尼也成為樂城頭一個當月同步落地的全球新藥。
普拉替尼在中國的落地是博鰲超級醫院引進未上市進口藥物的縮影。2019年，《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》發布，按照《實施方案》的相關內容，先行區可以開展真實世界臨床數據應用研究及申請新藥使用。
可以救命的重磅藥物，通過這樣的方式就可以真正惠及到中國患者。
二、非小細胞肺癌靶向藥物普拉替尼重磅落地，在晚期RET融合肺癌患者客觀緩解率達65%，持續緩解時間未達到(95%CI:11.3 個月至未達到)。
本次在博鰲超級醫院落地的靶向藥物普拉替尼，對我國RET融合肺癌的患者而言可謂“救命”的良藥。
目前，我國RET突變的非小細胞肺癌患者正陷于尷尬境地。一方面RET基因融合突變于2012年頭一次在肺癌中被發現，8年的研發時間，大多數創新藥物還在路上，意味著我們還沒有太好的藥物可以有效抑制它；
另一方面，雖然RET基因融合作為罕見突變，但現存RET的患者正以每年超過10,000例的速度在增長。既往也有醫生及患者嘗試通過多靶點的激酶抑制劑用于治療，但療效差強人意，患者生存期無法明顯提升，還要承受較大的藥物毒副作用。
非小細胞肺癌靶向藥普拉替尼是中國頭一個落戶博鰲樂城的靶向致癌性RET變異（融合或突變）的精準治療藥物，它對RET具有高選擇性及強效的抑制作用。作為一款RET抑制劑新藥，它的出現或將改變這種尷尬的局面。對于RET突變的非小細胞肺癌患者而言，普拉替尼大幅度提高了患者的治療有效率。值得注意的是，普拉替尼先后于今年9月4日獲美國FDA批準上市，9月7日獲中國藥品監督局批準上市申請，并納入優先評審資格。
下面，我們就來具體看一下，普拉替尼正式更新的數據表現。
普拉替尼進行的臨床試驗名為ARROW，它是一項多中心、非隨機、開放標簽、多隊列的臨床試驗。在2020年5月29日ASCO大會上公布的 I / II 期ARROW（NCT03037385）臨床試驗的更新數據中，顯示了普拉替尼在RET融合非小細胞肺癌患者中的優異療效。
研究納入116例晚期非小細胞肺癌患者，其中26例為初治。臨床結果顯示：在所有RET突變的非小細胞人群中，總客觀緩解率（ORR）為65%，疾病控制率（DCR）為93%；其中，經過化療初治后入組的RET突變非小細胞肺癌80例，客觀緩解率（ORR）為61%，疾病控制率（DCR）為95%；初治入組的RET突變非小細胞肺癌患者26例，客觀緩解率（ORR）為73%，疾病控制率（DCR）為88%；無論是初治或經治，普拉替尼都有不錯的療效。
另外在安全性方面，普拉替尼的安全表現同樣令人滿意，常見不良反應為1-2級，嚴重不良反應事件發生率低，停藥率為4%。
據了解，博鰲超級醫院此次引進的非小細胞肺癌靶向藥普拉替尼，只要患者符合 FDA 批準適應癥，均可申請新藥幫助，實實在在為我國非小細胞肺癌患者帶來了“生命的希望”。同時可以預見，未來新藥的創新與研發，也是我國精準治療在醫療健康產業上的發展之路。
參考文獻：
1. Herbst RS, et al. Nature. 2018;553(7689):446-454.
2. 2020 ASCO ARROW NSCLC Poster
3. Drilon A, et al. Nat Rev Clin Oncol. 2018;15(3):151-167
4. Russo A, et al. Curr Oncol Rep. 2020 Apr 16;22(5):48.
5. www.fda.gov
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