急性髓系白血病是一種進展很快的惡性血液腫瘤,FLT3突變陽性的急性髓系白血病患者預后非常差,挽救化療后的生存期中位數不到6個月。吉瑞替尼(gilteritinib)是一種抑制多受體酪氨酸激酶的小分子,包括FMS樣酪氨酸激酶3(FLT3)。該藥品能夠在體內持續維持對FLT3活性的抑制,并且不容易產生骨髓抑制。吉瑞替尼(gilteritinib)已經在中國獲批上市,獲批的適應癥為:用于治療攜帶FLT3突變的復發性或難治性急性髓系白血病(AML)成人患者。
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一項大型臨床試驗的結果顯示:

與化療相比,使用靶向藥物吉瑞替尼(gilteritinib)進行治療,可改善某些急性髓細胞白血病(AML)患者的生存率,接受吉瑞替尼治療的患者中位總生存時間為9.3個月,化療的患者中位總生存時間為5.6個月。而且接受吉瑞替尼治療的患者更有可能實現完全緩解,白細胞計數全部或部分恢復正常水平。結合試驗數據可知,吉瑞替尼能夠延長患者的生存時間,提高生存率,對患者的病情能產生積極作用。
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